Last update: 3 Agosto 2015
Introdução
Demora mais de 12 anos e custa, em média, mais de mil milhões de Euros para realizar toda a investigação e desenvolvimento necessária antes de um novo medicamento está disponível para utilização pelos doentes.
O desenvolvimento de medicamentos é um empreendimento de alto risco. A maioria das substâncias (cerca de 98 %) em desenvolvimento não chegam nunca ao mercado sob a forma de novos medicamentos. Isto é principalmente devido ao fato de que quando se analisam os benefícios e riscos (efeitos secundários negativos) obtidos durante o desenvolvimento, estes não são bem comparados com os medicamentos que já se encontram disponíveis para os doentes.
O desenvolvimento de um novo medicamento pode dividir-se em 10 fases diferentes. O artigo seguinte descreve a Fase 8: Estudos confirmatórios.
Fase 8: Desenvolvimento para o lançamento: Estudos clínicos de Fase III – Estudos confirmatórios
Os ensaios de Fase III (também denominados de estudos confirmatórios) constituem a parte mais longa, mais complicada e mais cara do desenvolvimento de um medicamento. O objetivo é confirmar a eficácia e a segurança do composto candidato numa grande população de doentes.
A decisão de avançar para ensaios de Fase III apenas é tomada se for suportada por toda a informação dos estudos anteriores, assim como das unidades de fabrico e comerciais. O desenho destes ensaios também é de fundamental importância. Como tal, antes do início dos ensaios de Fase III, são realizadas muitas reuniões para discutir a questão com especialistas externos, autoridades regulamentares, grupos de doentes e outros. Desta forma garante-se que estão a ser feitas as perguntas corretas e que se está a recolher a informação adequada. O número de doentes a incluir no ensaio também é muito importante de modo a permitir interpretar devidamente os resultados e cumprir os requisitos das autoridades regulamentares.
Toda a informação recolhida nas fases anteriores é utilizada para tomar decisões importantes como:
- a formulação final do medicamento (como a substância ativa é combinada com outras substâncias químicas);
- a dose a testar
- que doentes podem ser incluídos (critérios de inclusão)
- que doentes não podem ser incluídos (critérios de exclusão)
- o número de doentes necessário
- o desenho do estudo
- a duração do estudo
- a forma como a eficácia e a segurança serão medidas
- os testes estatísticos que serão utilizados
Nesta fase, os ensaios podem incluir milhares de doentes. No entanto, isto dependerá do que é que se pretende tratar com o medicamento (a "indicação"). Por exemplo, os ensaios de Fase III podem ser realizados com populações mais pequenas se a indicação for uma doença pouco frequente.
Os estudos de Fase III podem incluir milhares de doentes, são realizados em muitos países e requerem uma grande experiência para serem realizados de forma eficaz. Como tal, são muito caros e demoram muito tempo. No entanto, é a única forma de obter uma imagem clara da relação entre a eficácia do medicamento (se funciona) e a sua segurança (se é bem tolerado), o que é muito importante.
Os ensaios de Fase III constituem a parte mais longa, mais complicada e mais cara do processo de desenvolvimento de um medicamento. Mais de 50% dos medicamentos não superam esta fase. De um modo geral, a taxa de insucesso dos projetos, desde a fase de descoberta, é superior a 97 %. O retorno gerado pelos escassos medicamentos que conseguem chegar ao mercado cobrirão os custos de todos os projetos, tanto dos que foram concluídos com êxito como dos que fracassaram.
Referências
- Edwards, L., Fox, A., & Stonier, P. (Eds.). (2010). Principles and practice of pharmaceutical medicine (3rd ed.). Oxford: Wiley-Blackwell.
Anexos
A2-1.02.7-v1.1