すべてのリソース - EUPATI Toolbox

表示中 187 結果

臨床試験における妊娠可能な女性

医薬品の研究開発

妊娠可能な女性を臨床試験に含める場合、適切な生殖毒性データが使用可能になる前は、胎芽や胎児への候補医薬品の計画していない曝露を避け、安全性の注意事項を考慮する必要があります。

小児用医薬品:早期開発の課題

医薬品の研究開発

小児用医薬品の開発では、注意深い計画立案と意思決定が必要です。EU の法律では、医薬品開発プロセスの早期に小児用医薬品開発を実施することを要求しています。

インタビュー記載 Tamás Bereczky と申します。ハンガリーのブダペストから来ました。私は EUPATI に、患者代表または European AIDS Treatment Group という患者団体の代表として関わっています。患者の関与は治験の科学を学ぶだけではなく、この知識を適切な方法で使用するための正しいツール、つまり政策、政治的関与を手に入れることでもあります。私は、長年、患者の権利擁護者および HIV のピアエデュケーターをしています。世界のほとんどの場所、科学、政治、意思決定者、意思決定機関において HIV とともに生きる人々が大規模で強力な組織と、非常に力強い代表を持つレベルに至るまでには、大変な闘いがありました。しかし、他の疾患領域ではそうではありません。これが真の責任であると思います。私たちは、この責任とこのタスクに応えていかなければなりません。重要なことは、彼らの抱える疾患について教育し、彼ら自身の健康についてもっと知ってもらうことです。そうすれば、私たちはより意識の高い市民となり、より強固な […]

Joan Jordan 氏へのインタビュー

Patient Engagement

インタビュー記載こんにちは。Joan Jordan と申します。アイルランド出身です。私は…私は再発寛解型多発性硬化症の診断を受けてから、患者の権利擁護者になりました。2010 年のことで、ほぼ同時期に息子も希少性のてんかんと診断されました。しばらくして、患者の権利擁護者へと恐る恐る踏み出しました。始めたのは、まず最初に、MS News という、アイルランドの多発性硬化症の雑誌に応募があって、ブログを書きませんか、団体のコミュニティーのブログに参加しませんか、というものでした。それがアイルランドや欧州中の多発性硬化症の人たちの問題を認識した始まりで、その後活動を広げていきました。私が書いたブログですが、私が興味があった話題、医薬品へのアクセスや重要な問題について提起しました。副作用の報告についてもブログを書きました。それはある程度発展して…患者が多くの副作用を持っているのに報告する傾向がないのはなぜか質問し、アイルランドの規制当局である NCPE に連絡を取りました。医薬品安全監視に関する会議にも彼らと参 […]

Dimitrios Athanasiou 氏へのインタビュー

Patient Engagement

インタビュー記載 Dimitrios Athanasiou と申します。私は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の親です。デュシェンヌ型筋ジストロフィーおよび希少疾病一般のフルタイムの患者の権利擁護者です。私の息子は、4 年前に希少疾病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーとの診断を受けました。3,500 名の子供たち、そして主に男の子が同じ診断を受けています。そして、息子がその診断を受けた後、ギリシャでは知識レベルは良好でしたが、権利擁護のレベルが十分ではないことが明らかになりました。そういうわけで、私の最初の仕事は同じような病状の子供を持つ同じような状況の親をギリシャで組織することでした。そこから、スタートしたのです。前進するに従って、自身をトレーニングする必要性が明確になりました。疾患についてより良く知る必要がありました。規制当局についてより良く知る必要がありました。医薬品開発のプロセスについてより良く知る必要がありました。そして、自分の仕事に役立てるため、教育を受けようとしました。幸運なことに、EURORDIS のサマース […]

患者の関与 – 超希少疾病

Patient Engagement

はじめに治験のデータが強固で、規制上の要件と支払者の要件を満たすことを保証するための適切な手段を講じることを目的にした、Genzyme、International Pompe Association (IPA) (英国・オランダ・米国のポンぺ患者会)、Erasmus Medical Center、および Duke University による協力関係です。ケースの説明ポンペ病は、リソソーム酵素の欠乏を原因とするまれな遺伝性神経筋疾患です。GAA 酵素が <1% 未満の乳児は乳児発症 (IO) の形態を示し、通常生後 1 年以内に死亡しますが、ある程度 GAA の残留活性を有する患者は、乳児期から後期成人期まで、神経筋脱力や歩行および呼吸器系の問題を呈する場合があります。1990 年代にポンぺ病のノックアウトマウスを用いて Erasmus Medical Centre (EMC) と...