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臨床試験に対する新しいアプローチ:アダプティブデザイン

医薬品の研究開発

臨床試験のアダプティブデザインとは、試験中に変更を可能とする比較的柔軟なデザインです。

EudraVigilance

医薬品の研究開発

EudraVigilance は、EU のウェブベースの情報システムであり、欧州医薬品庁 (EMA) によって作成された安全性報告データを管理するために設計され、EU で承認された医薬品に関する有害事象報告 (ADR) が含まれています。

非臨床開発:基本原則

医薬品の研究開発

非臨床試験は、製品のライフサイクル中どの時点でも実施可能であり、人体の外で化合物を試験します。非臨床試験の目的は、臨床開発段階に移行する前に、候補となる治療法の中で最も成功する確率が高いものを特定し、その安全性を評価し、確固たる科学的根拠を確立することです。

層別化医療と個別化医療の比較

医薬品の研究開発

「個別化医療」という用語には、層別化と個別化が含まれ、しばしば同義語として誤った使い方をされています。しかしながら、この 2 つの用語は、以下に説明するように異なったものです。

はじめに治験のデータが強固で、規制上の要件と支払者の要件を満たすことを保証するための適切な手段を講じることを目的にした、Genzyme、International Pompe Association (IPA) (英国・オランダ・米国のポンぺ患者会)、Erasmus Medical Center、および Duke University による協力関係です。ケースの説明ポンペ病は、リソソーム酵素の欠乏を原因とするまれな遺伝性神経筋疾患です。GAA 酵素が <1% 未満の乳児は乳児発症 (IO) の形態を示し、通常生後 1 年以内に死亡しますが、ある程度 GAA の残留活性を有する患者は、乳児期から後期成人期まで、神経筋脱力や歩行および呼吸器系の問題を呈する場合があります。1990 年代にポンぺ病のノックアウトマウスを用いて Erasmus Medical Centre (EMC) と...

Diego Villalón 氏へのインタビュー

Patient Engagement

インタビュー記載名前は Diego、Diego Villalón です。23 歳の時にリンパ腫になり、それ以降、患者の…いろいろな患者団体に関与しています。2 年前、他の患者の権利擁護者と一緒に、MÁS QUE IDEAS Foundation を創設しました。これは非営利団体で、患者団体を支援するだけでなく、患者の生活の質に貢献しているさまざまな利害関係者にとっての中核団体のような役割を果たしています。私たちの目的は、患者の健康と生活の質を向上させることにあるので、現在病気とともに生きている人の健康だけでなく、将来病気になる人も対象にして、一生懸命に取り組んでいます。そういう理由で研究に取り組んでいます。私のモチベーションは、リンパ腫の薬の研究の大きな進歩のおかげで、がんにはなりましたが、予後が非常によく良好であったことによるものです。それで、私が一生懸命取り組んでいるのは、研究者がよい薬を開発できるように支援しているだけです。それから生活の質にも焦点を当てています。有効性と安全性も重要ですが、生活の質という問題も […]

Tetiana Zamorska 氏へのインタビュー

Patient Engagement

インタビュー記載ウクライナ出身の Tetiana Zamorska です。ウクライナの首都キエフに住んでいます。息子が表皮水疱症というまれな皮膚障害をもって生まれました。バタフライ・チルドレン (蝶の子供) と呼ばれ世界に知られている病気です。つまり、この病気で生まれた子どもの肌は非常に、極端にもろいのです。息子のおかげで私の人生は完全に変わりました。彼のおかげで、私は患者の権利擁護者になれたのです。息子が生まれた時、私たち家族は以前と同じ、つまり彼が生まれる前と同じ暮らしを続けようとしました。つまり、夫と私はともにキャリアの開発に関わっていました。ところが、息子が 10 代に成長し、14 歳になる今、病気がさらに悪化しました。これにより、私個人は、基本的にキャリアを断念し時間と労力をこの病気に、息子とウクライナの他の患者の病気にすべてを捧げなくてはなりませんでした。私はウクライナで最初の非政府組織の創設者の 1 人となり、息子と同じ患者を支援しています。この組織をウクライナ人とスウェーデン人の 2 人の皮膚科専門医と創設しま […]