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患者の関与 – Duchenne Parent Project

Patient Engagement

はじめに Duchenne Parent Project がライデン大学、Prosensa 社 (バイオテクノロジー パートナー)、および GSK との共同で行った、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬と治療法の開発です。 ケースの説明 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬と治療法の開発 Duchenne Parent Project は以下のような、プロジェクトのさまざまな側面に関与しました。 大学 (ライデン) およびバイオテクノロジー企業 (Prosensa) における研究への資金提供 第 I b 相試験 (局注) への資金提供 追跡調査試験のための患者の募集および登録への関与 標準治療...

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医薬品の製造。ステップ 9:提出書類

医薬品の研究開発

第 III 相臨床試験後は、医薬品に関するすべての情報は収集され、あらかじめ定義された書式で整理して (一件書類)、規制当局に提出されます。提出を受け、規制当局は医薬品を患者に処方する許可を出すべきかどうか判断します。

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治験結果の記録および報告

医薬品の研究開発

治験結果は規定の方法で治験総括報告書 (CSR) に記録されます。しかし、通常、CSRの利用は制限されています。CSR の要約情報はいくつかのルートを通して公表されています。

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患者の関与 – 超希少疾病

Patient Engagement

はじめに 治験のデータが強固で、規制上の要件と支払者の要件を満たすことを保証するための適切な手段を講じることを目的にした、Genzyme、International Pompe Association (IPA) (英国・オランダ・米国のポンぺ患者会)、Erasmus Medical Center、および Duke University による協力関係です。 ケースの説明 ポンペ病は、リソソーム酵素の欠乏を原因とするまれな遺伝性神経筋疾患です。GAA 酵素が <1% 未満の乳児は乳児発症 (IO) の形態を示し、通常生後 1 年以内に死亡しますが、ある程度 GAA の残留活性を有する患者は、乳児期から後期成人期まで、神経筋脱力や歩行および呼吸器系の問題を呈する場合があります。1990 年代にポンぺ病のノックアウト マウスを用いて Erasmus Medical Centre (EMC) と...

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Tetiana Zamorska 氏へのインタビュー

Patient Engagement

インタビュー記載 ウクライナ出身の Tetiana Zamorska です。ウクライナの首都キエフに住んでいます。息子が表皮水疱症というまれな皮膚障害をもって生まれました。バタフライ・チルドレン (蝶の子供) と呼ばれ世界に知られている病気です。つまり、この病気で生まれた子どもの肌は非常に、極端にもろいのです。息子のおかげで私の人生は完全に変わりました。彼のおかげで、私は患者の権利擁護者になれたのです。 息子が生まれた時、私たち家族は以前と同じ、つまり彼が生まれる前と同じ暮らしを続けようとしました。つまり、夫と私はともにキャリアの開発に関わっていました。ところが、息子が 10 代に成長し、14 歳になる今、病気がさらに悪化しました。これにより、私個人は、基本的にキャリアを断念し時間と労力をこの病気に、息子とウクライナの他の患者の病気にすべてを捧げなくてはなりませんでした。 私はウクライナで最初の非政府組織の創設者の 1 人となり、息子と同じ患者を支援しています。この組織をウクライナ人とスウェーデン人の 2 人の皮膚科専門医と創設しま […]

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Klaartje Spijkers 氏へのインタビュー

Patient Engagement

インタビュー記載 Klaartje Spijkers です。オランダからきました。進行性筋障害のデュシェンヌ型筋ジストロフィーをもつ幼い男の子の母親です。私がシニア プロジェクト マネージャーとして関与しているオランダ患者連盟 (the Patient Federation in the Netherlands) は、オランダに 160 ある患者団体を代表する、そして医薬品研究や新たな治療法など医療に関する意思決定のテーブルにつく患者を代表する統括組織です。 4 年ほど前の 12 月に私たちは息子の診断を受け、それが人生を変えるきっかけとなりました。以前、青少年の HIV/AIDS 防止教育活動に関わり、AIDS 活動家の行動主義に常に感銘を受けました。人生に必要な物事のため真剣に立ち向かうパワーを持っているからです。そこで現在の活動や自分自身や子供のために何かできる機会があると気付いたのです。すぐにわかったのは、デュシェンヌ は希少疾病で、世界で何百万人も関わるからこそ大規模になる AIDS の活動との比較はできないということです […]

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ミニコースのスターター キット – 倫理委員会

医薬品の研究開発

スターター キットは、倫理委員会への患者の関与に関する 1 日または数日間のトレーニングを準備できるように、ツールボックス内の関連文献、および関連する PowerPoint スライド セットやメディアへのリンクを提供します。

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研究倫理委員会 (REC)

医薬品の研究開発

研究倫理委員会 (REC) は、患者が研究に登録する前に、その研究の倫理的需要性を評価します。REC は厳しく規制された中立団体で、とりわけ治験の参加者の健康と安全を守ることを目的とした標準業務手順書に従って運営されています。

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Claas Röhl 氏へのインタビュー

Patient Engagement

インタビュー記載 Claas Röhl と申します。オーストリアのウイーン出身です。2 年半前に NF Kinder という患者団体を創設し、神経線維腫症という遺伝性希少疾病のある人々のために活動しています。医療、よりよい医療へのアクセス改善の役に立てるように努めています。研究プロジェクトを開始して患者と連絡を取り、心理社会的な活動も支援するようにしています。 オーストリア向けの情報入手に努めているのは、医師の情報が不足しているからです。私たちは国際会議に行きます。ウィーン大学クリニックの医師たちが同行します。私なしではそこへは行かなかったでしょう。私がその…申し出のあった旅費の助成金も払いました。医師たちが最新の情報にアクセスできるようにし、その専門知識を祖国に持ち帰り、患者を適切に治療できるようにです。若い治験責任医師や医師、心理学者に奨学金を提供します。この疾患について意識を向上させ、若い才能を集中してもらいたいのです。なぜなら専門家の間で、もちろん患者の間でも情報不足が起きているからです。 患者の支援活動に資するためにどのよう […]

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