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遺伝子治療

遺伝子治療は、遺伝子が失われているか、または適切に機能していない細胞の機能を修復する手法の 1 つです。非常に実験的な技術ですが、一部の疾患に関して臨床試験で有望視されています。

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Claas Röhl 氏へのインタビュー

インタビュー記載 Claas Röhl と申します。オーストリアのウイーン出身です。2 年半前に NF Kinder という患者団体を創設し、神経線維腫症という遺伝性希少疾病のある人々のために活動しています。医療、よりよい医療へのアクセス改善の役に立てるように努めています。研究プロジェクトを開始して患者と連絡を取り、心理社会的な活動も支援するようにしています。 オーストリア向けの情報入手に努めているのは、医師の情報が不足しているからです。私たちは国際会議に行きます。ウィーン大学クリニックの医師たちが同行します。私なしではそこへは行かなかったでしょう。私がその…申し出のあった旅費の助成金も払いました。医師たちが最新の情報にアクセスできるようにし、その専門知識を祖国に持ち帰り、患者を適切に治療できるようにです。若い治験責任医師や医師、心理学者に奨学金を提供します。この疾患について意識を向上させ、若い才能を集中してもらいたいのです。なぜなら専門家の間で、もちろん患者の間でも情報不足が起きているからです。 患者の支援活動に資するためにどのよう […]

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患者の関与 – ループスに関する患者の直接的な洞察

はじめに インタビューを通じて疾患と皮膚症状についての意見を共有する、試験デザインへの第 I 相の患者関与のケース報告です。患者が共有した情報は、研究者が臨床試験のデザインを進めるのに役立ちました。 プロセス内のどこにあたるか– 第 I 相  いつ発生するか– 第 I 相 ケースの説明 2015 年 10 月、GSK の 2 人の医師と 1 人の科学者が、皮膚症状を伴う全身性狼瘡と診断された、または皮膚症状のみの皮膚ループスと診断された5 名 の女性患者にインタビューしました。そのうち 4 名の患者は英国のケンブリッジで、1 名は Skype でインタビューを行いました。...

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臨床研究の結果:公表

臨床研究の結果に関しては、公表した後、信頼性、バイアス、有意性、既存文献との合致などについて、批判的にレビューおよび評価する必要があります。

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活動家、邪魔をする人、アドボケート

時代に合わないのは、活動家、それとも患者のアドボケートか? 私は患者の活動支援を1991年に始めました。当時はとても患者の活動支援と呼べたものではありませんでした。私たちは、糊の入ったバケツとポスターを持って、夜間に近所を歩き回り、バケツとモップを使って壁にポスターを貼りつけました。エイズ治療の嘆かわしい状況やエイズ患者の日々の治療について注意を喚起しようとしました。(HIV という言葉は存在していたものの、効果的な治療法もなかったため、HIV にかかった人は比較的短い時間でエイズを発症し、その後亡くなっていたのです)。活動家の数は決して十分とは言えませんでした。それでも私たちは政治家が演説をしたり、新しい地域センターを開いたり、イベントで祝辞を述べたりしているところはどこへでも出かけました。私たちは黙っていることも、周囲に敬意を払うこともめったにしませんでした。政治の指導者と話ができるときはいつでも、私たちは常に用心して、相手が私たちを単に黙らせようとしているのか、それとも実際に事態を進めようとしているのか見極めようとしました (前 […]

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