小児用医薬品:小児医薬品開発計画

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はじめに

通常の医薬品開発では、品質、安全性、有効性を確保するためにさまざまな試験の実施を必要とします。次に、これらの試験は、倫理的および科学的に有効であることを確認するために慎重に計画された手順を必要とします。開発プロセスの中で、小児医薬品開発計画は、その実施が安全である場合に小児における医薬品の使用に必要なデータを取得するために作成されます。

小児医薬品開発計画 (PIP)

PIP の目的は、小児における医薬品の承認を支援するために使用されます。PIP が合意に達したら、修正手順に従って常に最新に保たれます。

PIP には以下が含まれます。

• 新生児から青年期までのすべての年齢群の小児のニーズおよび成人と比較した小児における試験時期正当な理由がない場合、全小児年齢範囲を対象とする必要があります。
• 疾患、その診断および治療の概要小児と成人の間のあらゆる差を明確にする必要があります。
• 以下を含む医薬品に対する入手可能なデータの概要:
  • 現在の剤形の化学的情報
  • 非臨床および臨床試験データ
• 以下のうちいくつかまたはすべてを含む提案されたストラテジー:
  • あらゆる追加非臨床試験の説明
  • 小児用剤形の計画については (必要な場合)、小児への使用により受け入れやすくするために医薬品の製剤を適応させるための措置 (大きな錠剤の代わりに液体製剤を使用するなど) についての記述を含める。
• 計画された治験またはモデリングやシミュレーション (コンピュータを使用した医薬品の小児における作用予測) の記述には以下が含まれます。
  • 小児を対象とした試験の時期を成人の開発計画と比較した詳細
  • 小児における試験が並行して完了しない場合、PIP の終了の延期を請求することができます。

PIP は、申請者により小児委員会 (PDCO) の提出されます。法律では、PIP の提出は、「ヒト成人薬物動態試験終了までに行う」必要があります。通常、PIP は成人の臨床経験があってから提出されます。PIP が完了し、小児データが EU 製品情報に含められた場合、見返りとして、補充的保護証明書 (SPC) の 6 カ月の延長が与えられます。

EMA 小児委員会 (PDCO)

小児委員会 (PDCO) は、PIP の内容を評価し、免除や延期の必要があれば、PIP が許容可能かの判断の「選択肢」を採用するため、解析と批評レビューを行います。PDCO には患者代表が含まれます。

要請により、委員会は PIP が合意した後で生成されたデータの評価を行います。また、以下を維持します。

• 免除される医薬品のクラスまたは製品のリスト
• 収集されたデータから確立された小児のニーズに関する情報の更新

この情報により、試験が必要な疾患であり、既存の医薬品の小児用剤形が必要であることを欧州小児研究ネットワークに助言します。

EU の法律は常に見直され、改訂されており、患者に医薬品をもたらすプロセスを最適化する機会を提供しています。情報は、医師、医療従事者、製薬会社、患者および患者団体を含むすべての利害関係者から要求されます。

PIP の手順の概要

PIP の手順は、意思決定のために提出をしてから 9～10 か月かかります。申請者が「申請の意図」を提出すると、PDCO は委員会内で「審査官」を任命し、評価を主導し、「査読者」がその評価の質を確認します。審査官および査読者は、最初の PIP を確認し、所見を PDCO に示します。

このレビューのプロセスは 120 日の手順となります。ただし、PDCO が申請者に質問できるようするため、60 日目に停止します (クロック ストップ)。これらのクロック ストップは通常、最大 3 カ月ですが、この期間はケースバイケースで PDCO との合意で決まります。

申請者の回答が提出されると、クロックはまた 61 日目から再開され、手順は終了日の 120 日目まで停止なく行われます。これは、あらゆる未解決の質問が手順中に解決される必要があることを意味します。PDCO との 3 回目の議論の後でもなんらかの質問が解決しない場合、PDCO または申請者は口頭での説明を要求することができます。これにより、申請者は委員会全体に対して直接話すことができます。

PIP の免除

以下の場合、試験依頼者は PIP の提出を免除されます。

• 医薬品が小児において効果がないまたは安全ではない可能性がある場合
• 疾患または症状が成人にしか発症しない場合、 または
• 「重大な治療上のベネフィット」が認められない場合、または重大な治療上のベネフィットを証明できないことを意味する実行可能性の問題があるという根拠がある場合

免除には 3 種類あります。

• クラス免除-症状が成人にしか生じないという PDCO により発行されたリストに基づくPDCO は現在、すべてのクラス免除 (大半はがん関連) の削除を検討しています。
• 完全免除-すべての小児のサブセットおよび適応
• 部分免除-1 つ以上の小児のサブセットおよび適応

免除は、レビューされて変更されることがあります。免除が取り消される場合、合意した PIP に基づきデータ提出の要件は 36 か月間適用されません。

追加資料

• PDCO に関する追加の情報は次を参照してください。European Medicines Agency (2010).Roles and responsibilities of members and alternates, rapporteur and peer reviewers, experts and observers of the Paediatric Committee (PDCO)Retrieved 25 August, 2015 from http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004754.pdf
• PDCO に関する追加の情報は次を参照してください。European Medicines Agency (2015).PDCO:Overview.Retrieved 25 August, 2015 from http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/about_us/general/general_content_000124.jsp&mid=WC0b01ac0580028e9e
• PIP の手順に関するよくある質問については以下をご覧ください。European Medicines Agency (2014).Questions and answers on the procedure of PIP compliance verification at EMA, and on paediatric rewardsRetrieved 25 August, 2015 from http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/09/WC500003916.pdf

添付文書

A2-1.18.4-v1.1