Last update: 8 februari 2021
Förordningar som reglerar utvecklingen av läkemedel för barn
I EU är det en enda förordning som reglerar utvecklingen av läkemedel för barn och godkännandet av läkemedel som ska användas hos barn.EU-förordningarna (EG) nr 1901/20061 och (EG) nr 1902/20062 kräver att barn involveras tidigare i läkemedelsutvecklingen:de kräver att ett pediatriskt prövningsprogram lämnas in när de första studierna på människor har slutförts, då man börjar få en förståelse för läkemedlets effekt.Lagstiftningen tillhandahåller dessutom incitament till dem som uppfyller detta krav och lämnar in sitt pediatriska prövningsprogram i tid.
USA har två lagar som reglerar utvecklingen av läkemedel för barn.I den första, Pediatric Research Equity Act (PREA) (2003), föreskrivs att pediatriska prövningsprogram behövs i de flesta fall och att en överenskommelse ska finnas avseende pediatrisk bedömning.Den omfattar:
- Alla åldersgrupper
- Biologiska läkemedel
- Sällsynta sjukdomar
Enligt PREA krävs att den pediatriska bedömningen gäller för behandlingen av samma sjukdom eller indikation som hos vuxna.Den anger att undantag och uppskov kan begäras, men att dessa måste godkännas innan en licensansökan lämnas in till amerikanska Food and Drug Administration (FDA).
Den andra lagen, Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) (2007), är frivillig, men det finns ett incitament för att genomföra BPCA-förfarandet:6 månaders ytterligare ensamrätt till marknaden (Voluntary Paediatric Exclusivity (PE)) för läkemedlet. Under denna period får inga generiska läkemedel komma in på marknaden.Resultatet av förfarandet är en skriftlig begäran från FDA som ska accepteras innan det pediatriska arbetet påbörjas.När företaget har accepterat begäran blir den juridiskt bindande.Voluntary Paediatric Exclusivity-lagen (PE) innehåller incitament för dem som genomför de pediatriska studierna i enlighet med den skriftliga begäran.Biologiska läkemedel är undantagna.
All amerikansk lagstiftning har en begränsad giltighet. I slutet av denna period måste den godkännas på nytt av den amerikanska kongressen.PE-lagen godkändes på nytt under FDA Safety & Innovation Act (FDASIA) år 2002. FDASIA kräver att tidiga pediatriska samtal förs med FDA, vanligen i slutet av fas II av den kliniska utvecklingen.
Förutom i EU, USA och Japan finns för närvarande inga särskilda lagkrav rörande läkemedel för barn, men detta kan ändras framöver.Trots denna brist på lagstiftning kräver vissa marknader att lokala pediatriska data uppvisas för att läkemedlet ska godkännas för försäljning.
Till följd av sådan lagstiftning går det inte längre att utveckla läkemedel utan att ta hänsyn till barn.Detta har medfört att utvecklingen av läkemedel för barn i allt större utsträckning överensstämmer med läkemedelsutvecklingen för vuxna, vilket har resulterat i ökad pediatrisk utveckling.Detta har lett till att fler läkemedel utvecklas för barn.
Jämförelse av EU:s och USA:s lagstiftning rörande läkemedel för barn.
I tabellen nedan jämförs lagstiftningen rörande läkemedel för barn i EU och i USA.
| USA | EU | |
| Rättslig grund | Två separata processer: Pediatric Research Equity Act (PREA) (krav) Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA) (incitament) |
Förenade i lagen: Förordningen om läkemedel för barn (1901/2006) |
| Definition av barnpopulation | Under 16 år | Under 18 år |
| Omfattning | Krävs för alla nya produkter, aktiva substanser, indikationer, doseringsformer, doseringsscheman eller administreringsvägar. | Måste uppfyllas för alla nya ansökningar om godkännande för försäljning och ändringar av patentskyddade godkända produkter (nya indikationer, läkemedelsformer, administreringsvägar). |
| Sekretess | Pediatriska prövningsprogram är konfidentiella. Endast sammanfattningar av pediatriska studier offentliggörs. | Beslut avseende pediatriska prövningsprogram är offentliga. |
| Utveckling | Det rekommenderas att diskussioner avseende pediatriska krav och relaterade studier förs under utvecklingsarbetet. | Slutgiltig information om det pediatriska prövningsprogrammet efterfrågas tidigt under utvecklingsarbetet. |
| Licensansökan för biologiska läkemedel/ansökan om nytt läkemedel/ansökan om godkännande för försäljning | Ansökan avslås om pediatriska data och/eller begäran om undantag från och/eller uppskov med pediatriska krav inte medföljer ansökan (upplysningar behöver inte godkännas i förväg). | Ansökan avslås om ansökan om godkännande för försäljning inte innehåller ett i förväg godkänt pediatriskt prövningsprogram eller undantag/uppskov. |
| Förfarande | Generellt flexibla förfaranden och tidsplaner används för inhämtning av återkoppling under utvecklingsfasen. | Strikt förfarande med strikt tidsplan. |
| Prövningsorgan | Rekommendationer från Paediatric Review Committee (PeRC) är inte bindande, amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har sista ordet. | Rekommendationer från den pediatriska kommittén (PDCO) är bindande och kan strida mot kommittén för humanläkemedel (CHMP). |
| Undersökning av andra indikationer inom barnpopulationen | FDA kan inte begära att pediatrisk undersökning genomförs på indikationer som den sökande inte planerar att söka licens för. | PDCO kan begära att andra indikationer undersöks inom barnpopulationen än de som undersöks hos vuxna. |
| Godkända uppgifter i ansökan | Amerikanska uppgifter ska användas (något annat kan endast godkännas vid särskilda omständigheter).Uppgifter från andra ställen än USA kan ingå som “understödjande” om de har inhämtats i enlighet med amerikanska krav. | Uppgifter från hela världen accepteras. |
| Post-Marketing | En offentlig bedömning av den pediatriska säkerheten krävs (Paediatric Advisory Committee). | Det krävs ingen offentlig bedömning av den pediatriska säkerheten. |
Referenser
- European Parliament (2006). Regulation (EC) No 1901/2006 on medicinal products for paediatric use. Retrieved 11 July, 2021, from https://op.europa.eu/en/publication-detail/-/publication/f02fd0de-82a9-42d8-9cd1-723176bb5ce0
- European Parliament (2006). Regulation (EC) No 1902/2006 amending Regulation 1901/2006 on medicinal products for paediatric use. Retrieved 11, July, 2021, from https://op.europa.eu/en/publication-detail/-/publication/962e5f1e-9acf-4862-8b1b-1d5b01c8265e
A2-1.18.5-v1.3