Wczesne badania kliniczne (fazy I i II) muszą przede wszystkim dowieść, że badany produkt leczniczy jest bezpieczny dla ludzi, oraz wykazać, że lek jest skuteczny w leczeniu docelowej choroby lub stanu.
Biodostępność stanowi ułamek (procent) podanej dawki niezmienionego leku, która osiąga krwiobieg (krążenie ogólne). Biodostępność jest różna w przypadku różnych składników farmaceutycznych i sposobu podania.