Utveckling av läkemedel för barn kräver noggrann planering och beslutsfattande.Lagstiftningen inom EU anger att utveckling av läkemedel för barn ska påbörjas tidigt i läkemedelsutvecklingsprocessen.
Små populationer innebär etiska och praktiska utmaningar när det gäller att organisera kliniska prövningar.Små populationer innefattar grupper med sällsynta sjukdomar eller specifika undertyper av vanliga sjukdomar, barn och äldre.