I kliniska fas II-studier, eller konceptvalideringsstudier, börjar man testa effekten av ett läkemedel på målsjukdomen hos människor.Dessa studier utförs vanligen som dubbelblinda randomiserade studier på flera platser.
Det finns olika typer av upplägg för kliniska prövningar:randomiserade eller icke-randomiserade kontrollerade prövningar, singel- eller dubbelblindade prövningar och prövningar med superioritet eller icke-inferioritet.
