患者の関与 – 出資者と参加者の間

11 7月 2023

はじめに

臨床試験の出資者と参加者との間の接点となっている患者自身の体験例です。どちらもまれな疾患の例で、EURORDIS と HIV / AIDS Act Up、Traitements & Recherche Thérapeutique (TRT-5) および European AIDS Treatment group (EATG) で行われています。

ケースの説明

デザイン、実施、DSMB、結果分析、コミュニケーションの段階で患者活動家団体が個人的に関与した臨床試験数は約 77 件です。この中には、患者が数百人から数千人の試験があります。

手法:

  • TRT-5:エイズ/HIV (日和見疾患を含む)、ウィルス性肝炎、その他のウィルス性疾患における臨床試験のプロトコルはすべて、倫理委員会への提出、そして臨床試験中の進捗状況審査それぞれの前に患者の活動家団体と議論する必要があるとする各国のエイズ調査機関 (ANRS) によって SOP 承認を受けました。
  • 並行して TRT-5 は民間の出資者 (業界) にも会いましたが、これは任意です。
  • EATG/European Community Advisory Board:1996 年から 2002 年にかけて、任意で業界または公共の研究組織による臨床試験が行われました (HIV Connect による INITIO 試験など) 。
  • EURORDIS:まれな疾患における臨床試験の既定の実施。7 社が署名しており、うち 1 社は関連する患者組織と覚書に署名しました (2 つの臨床試験と 1 つの例外的使用プログラムで協力) 。

関与する患者 (権利擁護者) のタイプ

  • 個人的な疾患を持つ患者
  • 疾患に関する優れた専門知識を持つが、研究開発 (R&D) 経験がほとんどないエキスパート患者または患者権利擁護団体
  • 病気に関する優れた専門知識と優れた R&D 経験があるエキスパート患者または患者活動家団体
  • 病気に関する専門知識はまったくなく、優れた R&D 経験がある患者活動家団体

患者が関与するベネフィット

上述の手法におけるプロセスや結果の系統的評価は一切ありません。

しかしながら、このプロセス全体によって以下が可能になりました。

  • CT 慣習における大きな変化:治療指数に関する議論により、出資者は第 III 相臨床試験に当初治験責任医師が提案していなかった投与量を試験するもう 1 つの治療群を追加することにしました。この投与量が認可時に許可された投与量となりました。
  • 製品開発計画における大きな変化:企業が計画していなかったものの活動家団体が提案した試験が追加され、成功裏に実施されました。
  • 試験の中断:倫理委員会の認可承認を受けた試験は、試験開始後に患者活動家団体が倫理的問題を示し、最終的に中断されました。
  • 意義のある転帰の選択:まれな疾患の場合、臨床研究が以前にまったくまたはほとんど実施されていないときは、意義のある転帰を特定/適応/作成するのに患者の話を聞くことが非常に重要です。

課題と障壁

  • 決定とフォローアップの表:実施したすべての議論、文章の変更、提案の記録を残しておくことは非常に重要であり、患者が管理する優れた事務局となります。
  • 機密性の取り組み:署名した文書が必要不可欠です。機密文書に署名をしないのであれば、出資者には会わない方がいいでしょう。時間の無駄です。
  • インサイダー取引:このリスクが軽減されるようにし、参加者にこの情報を使用して株式取引で株を売買しないという同意書に署名してもらいます。
  • 意見の一貫性:患者活動家団体やボランティアやスタッフの予備要員全員の間の優れたコミュニケーションを保ち、このような人たちが長期的に関与するようにします (上記の最初の項目も参照) 。
  • 利害の衝突の防止:透明性、会議の議題や議事録を規制当局と共有します。
  • 一般的な患者コミュニティとの透明性:何を議論するかを定義し、何が機密事項となり、何が機密事項とならないか同意します。
  • 適切なトレーニングや指導

学んだこと

一体誰とやり取りしたらいいのでしょうか。通常、公共の出資者の場合は治験責任医師です。民間の出資者とは、(1) PR およびマーケティング部門、(2) 研究チーム、(3) 両者の組み合わせのいずれかを意味することがありますが、ここでは (2) のみを考慮します。

意思決定者が活動家団体とやり取りしているかどうかはどのように確認しますか。また、出資者の経営陣に影響を及ぼすような能力がほとんどない、またはまったくないような場合は、単に仲介するのではだめでしょうか。

海外の試験の場合は、世界各地の活動家団体とどのように調整しますか。

競合者間の協力が必要な多因子デザイン試験での直接比較は通常発生しませんが、今でもかなり必要とされています。これはどのように改善したらいいでしょうか。

R&D に関する対話は、市場認可承認や償還の取得に関することだけではありません。会社の企業責任一般に関する話し合いをどのように始めますか。

CT の結果、そして試験の参加者にどのように治験責任医師と同時に知らせますか。

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添付文書

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