Οι κλινικές μελέτες φάσης Ι, ή μελέτες απόδειξης του μηχανισμού, δοκιμάζουν την ασφάλεια ενός φαρμάκου σε ανθρώπους. Συνήθως, οι μελέτες αυτές διεξάγονται σε υγιείς εθελοντές.
Είναι απαραίτητη η προσεκτική εξέταση διαφόρων παραγόντων πριν από τη μετάβαση από τις μη κλινικές στις κλινικές μελέτες και τον καθορισμό της πρώτης δόσης που θα χορηγηθεί στον άνθρωπο.
