Орфанный лекарственный препарат

« Назад к Глоссарию

Орфанный лекарственный препарат — это препарат, который был разработан специально для лечения редкого («орфанного») заболевания. Орфанные лекарственные препараты, как правило, следуют по тому же регуляторному пути, что и обычные лекарственные препараты, тем не менее, предоставляются некоторые льготы, побуждающие производителя инвестировать в их разработку. Присвоение статуса орфанного препарата принимается Комитетом по орфанным лекарственным препаратам (COMP, Committee for Orphan Medicinal Products) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA, European Medicines Agency) и утверждается Европейской комиссией (ЕК) до выдачи регистрационного свидетельства.

Для одобрения заявки на присвоение лекарству статуса орфанного препарата лекарственный препарат должен соответствовать целому ряду критериев:

(1) Он должен предназначаться для лечения, профилактики или диагностики угрожающего жизни заболевания или заболевания с хроническим течением.

(2) Заболевание должно встречаться не более чем у 5 человек на 10 000 населения на территории ЕС, ИЛИ должно быть маловероятно, что продажи лекарственного препарата будут покрывать расходы, необходимые для его разработки.

(3) Отсутствие удовлетворительного метода диагностики, профилактики или лечения существующего заболевания или, если он существует, рассматриваемый лекарственный препарат должен иметь существенные преимущества у пациентов, страдающих этим заболеванием.

Льготы на разработку орфанных лекарственных препаратов включают в себя конкретные научные рекомендации и исключительное положение на рынке в течение 10 лет. Исключительное положение на рынке означает, что никакой другой лекарственный препарат не получит регистрационное свидетельство по таким же показаниям в течение этого периода. Также может быть снижена оплата за заявки на услуги Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

« Назад к Глоссарию