Tidlige kliniske forsøg (fase I og II) skal først og fremmest fastslå, om et forsøgslægemiddel er sikkert til brug hos mennesker, og påvise, at lægemidlet er effektivt mod den...
I fase II-forsøg testes lægemidlets effekt (og sikkerhed). De undersøgelser, der udføres, er typisk behandlingsmæssige undersøgelser, hvor man udforsker, om lægemidlet behandler den specifikke sygdom eller tilstand.