Last update: 11 7月 2023
はじめに
患者に関連するデータ生成と現在の規制ニーズへの準拠での成功の確率を高めることを目的とした、概念実証の試験デザインへの第 II 相の患者関与に関するケース報告です。
いつ発生するか– 第 II 相
ケースの説明
乳癌は Merck Sharp & Dohme (MSD) の新しい疾患分野です。EUPATI では、患者関連データの生成に関する成功の確率を高めながら、現在の規制ニーズにも準拠することを目的に、第 II 相 (概念実証) の試験デザインの草稿について患者の意見を求めました。対面のフォーカス グループを 2 つ作成しました。1 つ目は、その日都合のつく女性を選択した、比較的「実用的な」グループでした。2 つ目は、民族的に多様で、治療を受ける可能性が高い北米の集団を代表するグループとして意識的に選択しました。セッションは、第三者プロバイダーが組織・仲介しました。当初、会社に関する先入観を避けるため、治験依頼者の名前は明かされませんでしたが、EUPATI の研究開発 (R&D) スタッフが直接関わっていました。フィードバックはテーマにまとめられ、治験実施計画書の開発時に考慮されました。
関与する患者 (権利擁護者) のタイプ
個人的な疾患を持つ患者
Merck Sharp & Dohme。
患者が関与するベネフィット
フィードバックは 3 つの大きなテーマに分類されました。
- 比較対象の選択。
- 個々の患者の盲検解除のタイミング。
- 進行した時点でのクロスオーバーのオプション。
このうちの 2 つはすぐに治験実施計画書に組み込まれ、3 つ目は治験実施計画書の確定前に規制当局と協議されました。
いずれも予想外なものではありませんでしたが、こうした患者の貢献が最終的なデザインに影響を与えました。
課題と障壁
- この内容を整理する最善の方法 – 自分で行う、第三者プロバイダーを利用する。
- 実用的な取り決め – 支払い、機密性、患者と製薬会社のスタッフの比率、代表標本のサイズ。
- 企業または製品 (米国での注目度の高いメディア製品) に対するあらゆる先入観の影響。
- 臨床チームの関与への意欲 (特に患者の提案が組み込まれなかった場合)。
学んだこと
意見提供は、一般的に前向きな経験と見なされ、最終的な試験デザインに影響を与えました。それが治験実施計画書の改良、募集期間の短縮、遵守の向上、規制当局または償還での成功確率の向上などにつながるかどうかは、現時点では不明です。
契約、公正市場価値、機密保持のニーズなどについては、ベスト プラクティスに関する外部のガイダンスが役立ちます。
患者を「選択」する最善の方法。
関与の範囲を米国の外に広げる方法。
学んだことが共有されることはありますか？各企業で同じことを繰り返さなくてすむように、「乳癌の女性が臨床試験に望んでいること」が出版物として共有される可能性があります。
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添付文書
- 患者関与のケース報告 – 乳癌の試験デザインへの患者の意見提供
サイズ: 863,773 バイト。形式: .pdf
患者関連データの生成に関する成功の確率を高めながら、現在の規制ニーズに準拠することを目的とした、第 II 相の試験デザインの草稿への患者による意見提供に関する、患者関与のケース報告を説明するインフォグラフィックです。