Der findes flere typer kliniske forsøgsdesign: randomiserede eller ikke-randomiserede kontrollerede forsøg, enkelt- eller dobbeltblindede forsøg og superioritets- eller non-inferioritetsforsøg.
Kliniske fase II-undersøgelser – eller bevis for effekt-undersøgelser – begynder at teste et lægemiddels effekt på sygdommen i mennesker. Disse undersøgelser gennemføres normalt som dobbeltblindede, randomiserede undersøgelser på flere...