Det er nødvendigt at overveje en række forskellige faktorer omhyggeligt, før man går fra non-kliniske til kliniske undersøgelser og vælger den første dosis til brug på mennesker.
Kliniske fase I-undersøgelser – eller bevis for virkningsmekanisme-undersøgelser – tester et lægemiddels sikkerhed i mennesker. Normalt udføres disse undersøgelser på raske, frivillige mennesker.