I fase II-forsøg testes lægemidlets effekt (og sikkerhed). De undersøgelser, der udføres, er typisk behandlingsmæssige undersøgelser, hvor man udforsker, om lægemidlet behandler den specifikke sygdom eller tilstand.
Kliniske fase II-undersøgelser – eller bevis for effekt-undersøgelser – begynder at teste et lægemiddels effekt på sygdommen i mennesker. Disse undersøgelser gennemføres normalt som dobbeltblindede, randomiserede undersøgelser på flere...