I fase II-forsøg testes lægemidlets effekt (og sikkerhed). De undersøgelser, der udføres, er typisk behandlingsmæssige undersøgelser, hvor man udforsker, om lægemidlet behandler den specifikke sygdom eller tilstand.
Farmakologi er studiet af, hvordan et lægemiddel virker, hvordan kroppen reagerer på det, og de ændringer, som sker over tid. Der er to nøgleområder inden for farmakologi: farmakokinetik og...