1

Tworzenie leków. Etap 8: badania potwierdzające

Wprowadzenie

Przeprowadzenie wszystkich badań i prac koniecznych do wprowadzenia nowego leku na rynek zajmuje ponad 12 lat i kosztuje średnio ponad 1 mld euro.

Odkrywanie nowych leków jest przedsięwzięciem o wysokim ryzyku. Większość (około 98%) opracowywanych substancji nie trafia na rynek w postaci nowych leków. Zwykle powodem tego jest fakt, że korzyści i ryzyko (negatywne działania niepożądane) ujawniane w procesie rozwoju nie wytrzymują porównania z lekami już dostępnymi dla pacjentów.

Opracowanie nowego leku można podzielić na 10 etapów. Ten artykuł dotyczy etapu 8: badania potwierdzające.

Etap 8: Przygotowanie do rejestracji: Badania kliniczne Fazy III  badania potwierdzające

Badania kliniczne Fazy III (określane także jako badania potwierdzające) są największą, najbardziej skomplikowaną i kosztowną częścią rozwoju leku. Ich celem jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania cząsteczki „kandydującej” w dużej populacji pacjentów.

Decyzja o przejściu do Fazy III jest podejmowana wyłącznie wówczas, jeśli uzasadniają ją wszystkie informacje z wcześniejszych badań, jak i jednostek produkcyjnych i biznesowych. Niezwykle istotny jest także projekt takiego badania. Dlatego przed rozpoczęciem badań klinicznych Fazy III są przeprowadzane liczne rozmowy z ekspertami zewnętrznymi, organami nadzorującymi, grupami pacjentów i innymi. Dzięki temu można mieć pewność, że zadano odpowiednie pytania i zebrano odpowiednie informacje. Niezwykle ważna jest także liczba pacjentów biorących udział w badaniu, ponieważ pozwala prawidłowo zinterpretować wyniki i spełnić wymagania organów nadzorujących.

Ważne decyzje są podejmowane na podstawie wszystkich informacji z wcześniejszych etapów, a w tym:

  • ostateczna postać farmaceutyczna leku (sposób połączenia leku z innymi substancjami chemicznymi);
  • testowana dawka;
  • rekrutacja pacjentów (kryteria włączenia);
  • pacjenci niemogący brać udziału w badaniu (kryteria wykluczenia);
  • wymagana liczba pacjentów;
  • projekt badania;
  • długość badania;
  • sposób mierzenia skuteczności i bezpieczeństwa;
  • wykorzystywane testy statystyczne.

Badania na tym etapie mogą objąć tysiące pacjentów. Zależy to jednak od zamierzonego wykorzystania leku w terapii (wskazanie). Badania Fazy III można przeprowadzać na przykład w mniejszych populacjach, jeśli wskazaniem do stosowania leku jest choroba występująca niezbyt często.

Badania kliniczne Fazy III mogą obejmować tysiące pacjentów, odbywają się w wielu krajach, a ich skuteczne przeprowadzenie może wymagać wielkiego doświadczenia. Dlatego też są kosztowne i pochłaniają wiele czasu. Jest to jednak jedyny sposób, aby uzyskać jasny obraz relacji pomiędzy skutecznością leku (czy działa) i bezpieczeństwa jego stosowania (czy jest dobrze tolerowany), co jest ogromnie istotne.

Badania kliniczne Fazy III są największą, najbardziej skomplikowaną i kosztowną częścią procesu rozwoju leku. Ponad 50% leków nie przechodzi tego etapu. Całościowy współczynnik niepowodzenia projektów, które rozpoczynają się od fazy odkrywania przekracza 97%. Przychody z kilku leków wprowadzonych na rynek pokrywają koszty wszystkich projektów, zarówno zakończonych sukcesem, jak i niepowodzeniem.

Piśmiennictwo

  1. Edwards, L., Fox, A., & Stonier, P. (Eds.). (2010). Principles and practice of pharmaceutical medicine (3rd ed.). Oxford: Wiley-Blackwell.

Załączniki

A2-1.02.7-v1.1