1

Rôle des statistiques dans les essais cliniques

Avant qu’un médicament ne reçoive une autorisation d’utilisation, il doit faire l’objet d’essais cliniques visant à tester son efficacité et sa sécurité.

La recherche clinique consiste à étudier les traitements médicaux qui sont proposés, à évaluer les bénéfices relatifs de traitements concurrents et à établir des associations optimales de traitement. La recherche clinique s’efforce de répondre à des questions du type « est-ce qu’un homme atteint d’un cancer de la prostate doit subir une prostatectomie radicale, une radiothérapie ou ne rien faire ? », ou encore « l’incidence des effets indésirables est-elle supérieure à celle des effets indésirables graves chez les patients sous traitement standard ? »

Les statistiques jouent un rôle très important dans les essais cliniques, notamment dans la conception, la réalisation, l’analyse et la communication, permettant de contrôler et réduire les biais et les facteurs confondants et de mesurer les erreurs aléatoires. Il est indispensable de comprendre les méthodes statistiques pour appréhender les méthodes et les résultats des essais cliniques.

Les méthodes statistiques fournissent une comptabilisation formelle de l’origine de la variabilité des réponses à un traitement. Les statistiques appliquées aux essais cliniques permettent aux chercheurs cliniciens de tirer des conclusions raisonnables et exactes à partir des données recueillies et de prendre des décisions pertinentes en présence d’une incertitude. Les statistiques sont indispensables pour prévenir les erreurs et les biais en recherche médicale.

Annexe

A2-4.33.1-V1.1