Recherches quantitative et qualitative en soutien de l’ETS

Introduction

Le développement des technologies (médicament/traitement/dispositif) repose fortement sur la recherche, c’est-à-dire la collecte d’informations ou de données pour produire de nouvelles connaissances. Ceci répond aux besoins de fournir des preuves pour :

  • les agences de régulation, concernant la sécurité et le bénéfice potentiel (efficacité) d’une nouvelle thérapie, et
  • les organismes payeurs, concernant l’efficience d’une nouvelle thérapie dans la pratique ainsi que les informations sur les coûts et l’utilisation prévue de la thérapie.

La recherche effectuée dans le développement de médicaments ou toute autre discipline (telle que l’anthropologie, la sociologie, l’astronomie, la chimie) peut être qualifié de « qualitative » ou de « quantitative ».

Qu’est-ce que la recherche quantitative ?

La recherche quantitative, comme son nom l’indique, a pour objet de quantifier les résultats des observations. Les données quantitatives sont des données numériques sous forme de statistiques, de pourcentages, etc. Les statistiques démographiques appliquées sont un type de recherche quantitative familière à la plupart des gens. Elles fournissent les proportions de certains types de population (par exemple 30 % de femmes, 10 % de chômeurs, etc.) utilisées pour aider les décideurs politiques ou autres à prendre des décisions concernant les populations. Les informations biostatistiques (telles que la prévalence des attaques cardiaques, en pourcentage) sont utilisées en médecine pour aider les prestataires et administrateurs de soins cliniques à prendre des décisions concernant les programmes de santé.

Les expériences, souvent sous forme d’essais contrôlés randomisés, qui visent à comprendre les effets d’une nouvelle technologie par rapport à d’autres traitements ou (plus rarement) à l’absence de traitement, sont des types courants de recherche quantitative dans le développement des technologies de santé. Les caractéristiques des patients sont mesurées et comptées, de même que le dosage et la fréquence de la nouvelle thérapie. Les patients sont observés et des données importantes, telles que des changements dans des paramètres mesurables de la maladie ciblée (critères), des effets secondaires éventuels (effets indésirables) et des données subjectives comme les scores de douleur, sont collectées. On considère que ces observations sont un bon reflet de la réalité et qu’elles indiquent l’avenir. Par exemple, si un nouveau médicament réduit les cas d’attaques cardiaques par rapport à un comparateur au cours d’expériences répétées, on considère que cela sera probablement le cas pour des patients similaires avec le même type de médicaments en situation réelle (par opposition aux conditions plus contrôlées d’un essai clinique).

Qu’est-ce que la recherche qualitative ?

Compter les événements qui ont eu lieu dans un certain lieu et à un certain moment (recherche quantitative) peut nous aider à comprendre ce qui pourrait se passer à l’avenir. Toutefois, cela donne très peu d’informations sur les sentiments et les motivations. La recherche qualitative peut fournir des informations sur la façon dont les patients réagissent à un événement négatif (comme une admission à l’hôpital) ou gèrent un nouveau programme de traitement.

Par exemple, la recherche quantitative peut ne fournir que très peu d’informations sur des facteurs tels que :

  • les valeurs/l’environnement social(es) ou culturel(les),
  • les relations patient-médecin,
  • des stigmates ou
  • un conflit dans le domaine religieux ou culturel.

Une nouvelle technologie de contraception peut empêcher la grossesse, mais cela peut être rejeté par des populations dans lesquelles les motivations culturelles ou religieuses pour avoir des enfants sont fortes. Pour comprendre à quel point cette technologie de contraception peut être désirée par des patients et une société, elle doit être étudiée en utilisant une approche différente de la recherche. C’est là que la recherche qualitative est utile.

La recherche qualitative est importante car elle permet de comprendre, de manière approfondie et plus justifiable, comment et pourquoi la population pourrait utiliser une nouvelle thérapie, et comment elle ressent l’idée de l’utiliser. La recherche qualitative est avant tout une recherche exploratoire : elle a été décrite comme une « approche systématique subjective pour décrire les expériences vécues et leur donner une signification ».’1

Ce type de recherche est un moyen d’améliorer la compréhension des raisons et motivations sous-jacentes, et de découvrir le ressenti actuel ou les opinions des individus. Il apporte la connaissance d’un problème ou aide à développer des idées ou des hypothèses pour une éventuelle recherche quantitative. Tandis qu’un patient peut penser fermement que les organismes payeurs devraient fournir l’accès à un nouveau médicament, ces derniers doivent prendre en compte ce que la société veut dans son ensemble. Il se peut que les convictions, attitudes ou sentiments d’un patient ne reflètent pas les convictions de la société.

Méthodes quantitative, qualitative ou mixte

Les approches de recherche quantitative et qualitative peuvent se compléter et peuvent même sembler similaires. Par exemple, l’utilisation d’un questionnaire peut sembler être du domaine de la recherche qualitative, mais elle peut être quantitative, selon la façon dont l’enquête est conçue.

Si le chercheur demande aux personnes interrogées de répondre sur une échelle (par exemple pour donner une réponse allant de 1 « pas du tout d’accord » à 5 « totalement d’accord »), il s’agit d’une forme de recherche quantitative. Si la question est ouverte, que les patients ne sont pas limités à une échelle ou à un choix de réponses, la recherche est qualitative. Cependant, comme le montre le développement de résultats signalés par des patients (PRO), les échelles et autres mesures de résultats fournies par les chercheurs sont mieux développées à l’aide de méthodes qualitatives qui impliquent des patients.

La recherche n’a pas à être entièrement qualitative ni entièrement quantitative. Une forme populaire de recherche est ce qu’on appelle « méthodes mixtes », dans laquelle les approches qualitative et quantitative sont toutes deux utilisées. Les chercheurs combinent volontairement données quantitatives et qualitatives au lieu de les analyser séparément. Bien qu’il y ait de nombreuses définitions de ce que sont exactement les « méthodes mixtes », une définition répandue les décrit comme une approche ou une méthodologie qui :

  • Se concentre sur les questions de recherche exigeant une compréhension liée à la vie réelle, des perspectives sur plusieurs niveaux et des influences culturelles ;
  • Utilise une recherche quantitative rigoureuse évaluant l’ampleur et la fréquence de constructions intellectuelles, ainsi qu’une recherche qualitative rigoureuse étudiant la signification et la compréhension de constructions intellectuelles ;
  • Utilise plusieurs méthodes (telles que des essais d’intervention et des entretiens poussés) ;
  • Intègre ou combine volontairement ces méthodes pour exploiter les forces de chacune ; et
  • Encadre l’investigation par des positions philosophiques et théoriques.2

Le tableau 1 récapitule les différences essentielles entre les recherches quantitative et qualitative.

Tableau 1 : Caractéristiques des recherches quantitative et qualitative
Recherche quantitative Recherche qualitative
Considérée comme une « science dure » Considérée comme une « science molle »
Objective Subjective
Raisonnement par déduction utilisé pour faire la synthèse des données Raisonnement par induction utilisé pour faire la synthèse des données
Se concentre sur : la concision et le ciblage Se concentre sur : la complexité et l’ouverture
Teste la théorie Développe la théorie
Base de connaissances : relations de cause à effet Base de connaissances : signification, contexte
Élément de base de l’analyse : mesures et analyse statistique Élément de base de l’analyse : mots, expression
Réalité unique qui peut être mesurée et généralisée Réalités multiples qui évoluent constamment avec l’interprétation personnelle
Adapté de Keeler (2010)1

Méthodes qualitatives

Les méthodes de collecte de données qualitatives varient entre techniques non structurées et semi-structurées. Certaines méthodes courantes incluent des groupes de réflexion (discussions de groupe), des entretiens individuels et une partie participation/observations. La taille de l’échantillon est généralement petite et les personnes interrogées sont sélectionnées pour remplir un quota donné. Les interactions entre les chercheurs et les participants sont au cœur des méthodes de recherche qualitative. La compréhension issue de la « signification », du « pourquoi » ou du « comment » ne vient pas du comportement observé, mais de ce qui est dit et fait par les participants, ou de ce qui est ressenti par le chercheur. Les chercheurs qualitatifs peuvent aussi collecter des données à partir de documents ou d’autres sources écrites. En plus de collecter des données qui reflètent ce que pensent et expriment les participants, la recherche qualitative a été définie comme ayant des caractéristiques différentes de celles de la recherche quantitative. Par exemple, ce qu’on apprend aujourd’hui dans un groupe spécifique ne peut pas être généralisé ou risque de changer au fil du temps.

Les différences dans l’importance relative perçue des caractéristiques et principes de la recherche qualitative, ainsi que l’objectif primordial qui mène à effectuer une recherche, ont conduit à différents types généraux de recherche qualitative. Le schéma est le même que pour la recherche quantitative, dans laquelle des essais expérimentaux (tels que des essais contrôlés randomisés) et non expérimentaux (tels que des essais d’observation) ont été développés pour des besoins spécifiques.

Au-delà des effets cliniques : recherche qualitative pour la prise de décisions et l’ETS

Les processus d’ETS essaient de fournir aux décideurs les meilleures informations possibles (précises et complètes). Afin de fournir des informations précises et complètes, l’utilisation de la synthèse (par ex. méta-analyse, méta-analyse de réseau, modélisation) et de l’estimation critique (par ex. listes de contrôle de qualité) prédomine dans la recherche quantitative des processus d’ETS. Des approches similaires de synthèse de la recherche qualitative ont été développées. Elles visent à produire des résultats à partir de la recherche qualitative à l’aide d’une approche orientée de la même façon que la recherche quantitative, permettant donc aux données qualitatives d’être évaluées avec la recherche quantitative dans le processus d’ETS.

Comment les méthodes qualitatives s’accordent-elles avec les processus d’ETS ?

La recherche qualitative peut fournir une preuve solide des besoins et opinions des patients. Elle peut également aider les décideurs et les développeurs de médicaments à comprendre ces besoins et ces opinions. Elle peut aussi être utilisée pour orienter des décisions sociétales plus larges sur la manière d’allouer des ressources disponibles limitées. Des questions importantes pour la prise de décision concernant la recherche et le remboursement peuvent illustrer cela :

  • Devons-nous donner plus de valeur aux soins des plus malades et des plus âgés qu’aux autres ?
  • Comment devons-nous évaluer les technologies qui réduisent les interactions avec les docteurs et les soignants ?
  • Y a-t-il des raisons permettant d’expliquer l’usage sous-optimal de médicament dans la pratique ?

La recherche quantitative peut nous aider à comprendre :

  • Combien de personnes sont touchées par une maladie
  • Quel fardeau économique représente une maladie
  • Combien de personnes pourraient bénéficier d’un médicament particulier
  • Quelle est la valeur du bénéfice obtenu
  • À quelle fréquence le médicament pourrait être utilisé une fois son accès possible

Tous ces aspects sont importants et doivent être pris en compte lors de la prise de décision.

La liste ci-dessous donne simplement quelques exemples dans lesquels la recherche qualitative peut jouer un rôle.

Développement des médicaments

  • Quelles sont les maladies à cibler en priorité
  • Quels sont les besoins pour de nouveaux médicaments
  • Quels sont les résultats importants
  • Développement de mesures de résultats signalés par les patients (PROM) et de mesures de qualité de vie liée à la santé (QVLS) qui soient appropriées.

Remboursement et prise de décision

  • Apporter une forte participation des patients
  • Déterminer les besoins en médicaments actuels
  • Identifier d’éventuels problèmes avec des alternatives
  • Prendre en compte des valeurs sociales pour orienter la prise de décision

Mise en œuvre et impact

  • Évaluer les raisons d’une adhésion sous-optimale
  • Définir comment l’expérience des patients peut être optimisée
  • Déterminer d’autres facteurs à prendre en compte

Références

  1. Keeler, R. (2010). Nursing research and evidence-based practice: Ten steps to success. Sudbury, MA: Jones & Bartlett Learning, p. 276.
  2. Creswell, J.W., Klassen, A.C., Plano Clark, V.L., & Smith, K.C. for the Office of Behavioural and Social Sciences Research (2011). Best practices for mixed methods research in the health sciences. National Institutes of Health. Retrieved 12 February, 2016, from https://obssr-archive.od.nih.gov/mixed_methods_research/

A2-6.08-v1.1