患者の関与 – Duchenne Parent Project

はじめに

Duchenne Parent Project がライデン大学、Prosensa 社 (バイオテクノロジー パートナー)、および GSK との共同で行った、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬と治療法の開発です。

ケースの説明

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬と治療法の開発

Duchenne Parent Project は以下のような、プロジェクトのさまざまな側面に関与しました。

• 大学 (ライデン) およびバイオテクノロジー企業 (Prosensa) における研究への資金提供
• 第 I b 相試験 (局注) への資金提供
• 追跡調査試験のための患者の募集および登録への関与
• 標準治療 (治験のため必要となったもの) への関与
• 結果評価の作成への関与
• 家族および患者に対する情報提供
• 法規制に関する議論

関与する患者 (権利擁護者) のタイプ

• 個人的な疾患を持つ患者またはその親。
• 病気に関する優れた専門知識があり、優れた研究開発 (R&D) 経験があるエキスパート患者/患者の権利擁護者。

患者が関与するベネフィット

Duchenne Parent Project (DPP) は当初からイニシアチブの一部となっており、DPP がなければ研究プロジェクトおよび追跡調査はおそらく開始もされなかったことでしょう。

薬剤は最終的に患者にとって「臨床的に意義がある」と証明される必要があるため、まず患者からプロセスを開始することはまさに医薬品を開発するための妥当な手順になります (bed to bench)。

患者は研究と、研究室から患者への移行 (bench to bed) を加速させるための原動力です。

課題と障壁

バイオテクノロジー企業との連携は「容易」でした。ただし最初の薬剤が「製薬大手」の GSK に買収されたとき、共同作業 (試験デザイン、結果の評価、募集、その他の方針に関する話し合いなど) は非常に困難になりました。大手製薬会社では、製品が市場に出回る前には患者とやり取りしないという厳格な規則があるからです。企業には薬剤が最終的に市場に出たときの小さな適応ではなく、あらゆる患者を対象として試験をデザインさせることが課題になります。最終的に薬剤が市場に出回るときには、その同じ小さな適応についてのみ認可される可能性が非常に高いからです。

規制機関は疾患について非常に限られた知識しか持っていません。

学んだこと

振り返ってみると、もっと早くから自然史データの収集を開始しておくべきだったと言えるでしょう。疾患の治療薬を探し求める上で、自然史データの収集といっても「魅力的には」聞こえないかもしれませんが、実際はそれが医薬品の開発プロセスを大きく加速させ、プラセボ群のサイズの縮小にもつながるのです。患者団体が自然史データを収集 (および所有) していれば、他の企業もそれを利用することができます。

結果評価は必ずすべての群について作成してください。私たちはこうした結果評価を作成するイニシアチブへの資金提供を開始しています。

疾患と患者の意向について、規制機関の認識を高めましょう。

A3-DPP-V1.0

添付文書