1

Genterapi

Genterapi er en metode til at genoprette funktionen i celler, som mangler gener eller ikke fungerer korrekt. Gener indeholder alle oplysninger til at opbygge og vedligeholde celler, og de er kodet af deoxyribonukleinsyre (DNA). Kernen i hver enkelt celle indeholder 23 kromosompar, som hver især rummer flere tusinde gener. Visse sygdomme opstår som følge af små ændringer i DNA’et i vores gener, også kendt som genetiske variationer. Variationer opstår, når information, der er kodet af vores egne gener, bliver kopieret forkert. Dette kan medføre, at der produceres fejlbehæftede proteiner, der forårsager sygdomme. Genterapi bruges til at løse problemet ved selve kilden. Det betyder, at sygt væv og syge organer derefter vil fungere korrekt.

Genterapi er en meget eksperimentel teknik, og der er gjort fremskridt i nogle kliniske forsøg på mennesker med sygdomme som f.eks. immundefekter (hvor immunsystemet ikke fungerer korrekt), muskelsvind (gradvist tab af skeletmuskulatur) og anæmi (fald i antallet af eller funktionsevnen i røde blodceller). Siden 1990 er der foretaget over 1.700 kliniske forsøg på verdensplan.

Genterapimetoden er nyttig til sygdomme, hvor et enkelt gen er påvirket, enten af en enkelt variation eller af flere variationer inden for samme gen. I tilfælde af sygdomme, der involverer flere gener, er denne metode meget mere kompliceret og vil højst sandsynligt ikke fungere.

Flere ressourcer

Referencer

  1. U.S. National Library of Medicine. (2015). Genetics Home Reference. Retrieved June 17, 2015, from http://ghr.nlm.nih.gov/

A2-1.06.6V1.1