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患者の関与 – 患者団体が第 I 相臨床試験を推進

はじめに

学術機関「Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS Ukraine」との関係を築き、SMA (脊髄性筋萎縮症) の臨床試験の問題に対処するパイロット臨床試験をデザインすることを目的とした、慈善財団「Children with SMA」の関与です。

ケースの説明

脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者の治療には、明確な臨床効果のある特定の薬物療法は存在しませんが、ウクライナでは、医師と患者の家族の両方によって、多数の適応外薬物療法と理学療法的介入が広く使用されています。2 番目の問題は、健康リスクとインフラストラクチャの制限により、SMA 患者が移動できないことです。また、SMA の治療結果の測定の難しさは、一般に認められています。

上記の問題は、製薬会社にウクライナで臨床試験または前臨床研究のいずれも実施する意欲がなく、国家も希少疾患研究に投資しないという現状によって複雑になっています。

私たちの組織である CSMA が、学術機関「Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine」と関係を築き、ここから、SMA 臨床試験で以前に言及された問題のほとんどに対処するパイロット臨床試験をデザインした専門家ボランティアの関与が実現しました。またこの共同作業により制度的倫理委員会にアクセスできるようになり、その結果、私たちのプロジェクトに対する専門家による独立した倫理的評価が可能になりました。

2015 年 1 月 〜 2 月に開始するこの治験の主な目的は、ウクライナでの SMA 臨床試験の実施の可能性を証明することと、この組織にとって最も適した形式とデザインを把握することです。この治験の実施計画書はすでに倫理委員会によって承認されています。

関与する患者 (権利擁護者) のタイプ

  • 個人的な疾患を持つ患者
  • 病気に関する優れた専門知識があり、優れた研究開発 (R&D) 経験があるエキスパート患者/患者の権利擁護者。

患者が関与するベネフィット

私たちのプロジェクトの主な利点は、SMA の研究開発 (R&D) の推進、試験デザインの最適化、学術/研究機関とウクライナの患者団体との協力関係の構築です。ウクライナにそのような経験がないという状況が続く限り、SMA 研究における国の特定の潜在的危険や障害についての貴重な情報が得られるのを期待しています。

課題と障壁

最も明白な課題と障壁は、ウクライナの SMA の研究開発 (R&D) における特定の経験の欠如、研究者や関連機関の意欲の低さ、エビデンスに基づく医学の原則と一般的な研究開発 (R&D) の問題における主に患者コミュニティの代表者の能力不足です。

学んだこと

プロジェクトのこの段階では、ウクライナの科学的・医療的インフラが不十分であるにもかかわらず、SMA の研究開発 (R&D) に対する意欲は、業界と学術研究者の両方で低いと言えます。SMA 研究を成功させるための重要な要素は、十分な数の経験豊富でやる気のある研究者、患者の代表者、EU の研究開発 (R&D) の専門家です。

A3-Spinal-muscular-atrophy promotes-phaseI_V1.0

添付文書