Участие пациентов — родительский проект по миодистрофии Дюшенна

image_pdfSave as PDFimage_printPrint this page

Введение

Разработка метода лечения/излечения миодистрофии Дюшенна в рамках родительского проекта по миодистрофии Дюшенна совместно с Лейденским университетом, компаниями Prosensa (партнером по биотехнологиям) и GSK.

Описание проекта

Разработка метода лечения/излечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Родительский проект по миодистрофии Дюшенна привлекался к работе по различным аспектам данного проекта, включая:

  • Финансирование исследования в университете (Лейден) и биотехнологической компании (Prosensa).
  • Финансирование исследования фазы Ib (местная инъекция).
  • Участие в наборе и регистрации пациентов для катамнестических исследований.
  • Участие в разработке стандартов медицинской помощи (необходимых для клинических исследований).
  • Участие в разработке критериев эффективности.
  • Предоставление информации семьям и пациентам.
  • Переговоры с регуляторными органами.

Категория(и) пациентов (защитников прав пациентов), принявших участие в проекте

  • Пациенты/родители, которые имеют собственный опыт, связанный с болезнью.
  • Компетентный пациент/защитник прав пациентов, обладающий специальными знаниями о заболевании и имеющий значительный опыт в области исследования и разработки лекарственных препаратов.

Преимущества участия пациентов

Родительский проект по миодистрофии Дюшенна (DPP) был частью инициативы с самого первого дня реализации проекта. Без DPP исследовательский проект и последующее наблюдение, вероятно, так никогда бы и не начались.

В итоге должна быть доказана «клиническая значимость» лекарственных препаратов для пациентов, поэтому разработку лекарственных препаратов логично начинать с пациентов (подход «от пациента к исследованию»).

Пациенты являются движущей силой, ускоряющей проведение исследования и переход от лабораторного этапа к оценке препарата у пациента (подход «от исследования к пациенту»).

Сложности и препятствия

Сотрудничать с биотехнологической компанией было просто. Однако, когда первый препарат был перекуплен крупной фармацевтической компанией GSK, сотрудничать (например, обсуждать дизайн исследования, критерии эффективности, набор пациентов и другие моменты) стало очень трудно, поскольку крупная фармацевтическая компания имеет строгие правила, запрещающие взаимодействие с пациентами до выхода препарата на рынок. Компании должны проектировать дизайн исследований для полного спектра пациентов, а не только для небольшой популяции больных, поскольку в итоге, когда препарат выходит на рынок, существует большая вероятность его утверждения только для этой небольшой популяции.

Регуляторные органы имеют очень ограниченные знания об этом заболевании.

Выводы

Оглядываясь в прошлое, следует заметить, что сбор данных о естественном течении болезни нужно было начать значительно раньше. Когда вашей целью является выздоровление, тема сбора данных о естественном течении болезни для вас не очень интересна; однако эта работа действительно может ускорить процесс разработки лекарственного препарата, а также уменьшить размер группы плацебо. Если данные о естественном течении болезни собираются ассоциациями пациентов (и находятся в их собственности), эти данные могут использовать различные компании.

Убедитесь в наличии критериев эффективности для всех групп пациентов. Мы запустили и финансируем проекты по разработке этих критериев эффективности.

Повышение осведомленности регуляторных органов о Вашем заболевании и предпочтениях пациентов.

A3-DPP-V1.0

Приложения

Перейти к началу страницы

Поиск в панели инструментов

Перейти к началу страницы^