Генная терапия

Генная терапия — это способ восстановления функционирования клеток, в которых некоторые гены отсутствуют или неправильно работают. Гены закодированы в дезоксирибонуклеиновой кислоте (ДНК) и содержат всю информацию, необходимую для строительства и жизнедеятельности клеток. Ядро каждой клетки содержит двадцать три пары хромосом, в которых находятся тысячи генов. Причиной ряда заболеваний являются незначительные изменения в ДНК наших генов, известные как генетические вариации. Эти вариации возникают при неправильном копировании информации, закодированной в генах, в результате чего образуются неполноценные белки, которые вызывают заболевания. Генная терапия используется для устранения первопричины заболевания. Это позволяет тканям и органам, поврежденным болезнью, начать правильно функционировать.

#mla_gallery-1 { margin: auto; width: 100%; } #mla_gallery-1 .gallery-item { float: none; margin: 1.5%; display: inline-block; text-align: center; width: 97%; } #mla_gallery-1 .gallery-item .gallery-icon img { border: 2px solid #cfcfcf; } #mla_gallery-1 .gallery-caption { margin-left: 0; vertical-align: top; } /* see mla_gallery_shortcode() in media-library-assistant/includes/class-mla-shortcode-support.php */

: Структура ДНК напоминает винтовую лестницу. Ее ступеньками являются азотистые основания нуклеотидов. Адениннуклеотид состоит в паре с тимином, а цитозин — с гуанином. Нуклеотидные пары оснований связаны между собой сахарофосфатным остовом. (Источник: Национальная медицинская библиотека США, см. источник №1).

Генная терапия представляет собой экспериментальный метод лечения, который зарекомендовал себя в ряде клинических исследований пациентов с болезнями, связанными с иммунодефицитом (при которых нарушена работа иммунной системы человека), мышечной дистрофией (прогрессирующая потеря скелетной мускулатуры) и анемией (сокращение количества или функционирования красных кровяных телец). В период с 1990 года по всему миру проведено более 1700 клинических исследований.

Методы генной терапии применимы в случаях, когда заболевание связано одним или несколькими изменениями только в одном из генов. Если заболевание связано с изменениями в нескольких генах, использовать методы генной терапии становится гораздо сложнее, при этом успешный результат маловероятен.

Дополнительные источники

European Society of Gene and Cell Therapy. (29 октября 2011 г.). Introduction to Gene Therapy. Источник по состоянию на 17 июня 2015 г.: https://web.archive.org/web/20170130082943/http://www.esgct.eu/useful-information/introduction-to-gene-therapy.aspx

Справочная литература

U.S. National Library of Medicine. (2015). Genetics Home Reference. Retrieved June 17, 2015, from http://ghr.nlm.nih.gov/

A2-1.06.6V1.1